Hemofilia B: medicamento más caro
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23 noviembre, 2022

FDA aprueba el medicamento más caro del mundo: conozca de qué se trata



Por: Redaccion Ultimahoracol




En Estados Unidos, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la primera terapia génica para tratar a los adultos con hemofilia B. Enfermedad para la que no existe cura y que obliga a los pacientes a recibir tratamientos frecuentes y puede llegar a ser incapacitante.

“La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B. Y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”, aseguró Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

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Este trastorno genético, que suele causar hemorragias, se detecta con mucha frecuencia en la niñez. Además, se debe a la falta de “Factor IX de coagulación de la sangre”, una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener el sangrado.

El tratamiento, llamado etranacogén dezaparvovec, es desarrollado por la farmacéutica australiana CSL Ltd y es la primera terapia génica para esa enfermedad. Antes, los pacientes estaban acostumbrados a infusiones intravenosas de rutina. Ahora, pueden recibir el producto una sola vez en una dosis.

El medicamento más caro del mundo

El medicamento, que tiene el nombre comercial de Hemgenix, será comercializado por 3,5 millones de dólares, unos 15 mil millones de pesos. Este cumple la función de reemplazar ese factor de coagulación faltante para ayudar en el sangrado.

“Hemgenix consiste en un vector viral que porta un gen para el factor IX de coagulación. El gen se expresa en el hígado para producir la proteína del Factor IX, para aumentar los niveles sanguíneos del Factor IX y, por lo tanto, limitar los episodios de sangrado”, aseguró la FDA por medio del comunicado.

Fuente consultada El Espectador

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